Baby durch Umschreiben eines Buchstabens seiner DNA gerettet
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In nur sechs Monaten gelang es Forschern der University of Pennsylvania und des Children's Hospital of Philadelphia, das Leben eines neun Monate alten Babys zu retten, indem sie eines seiner Gene veränderten.
Zum ersten Mal ist es Ärzten gelungen, ein Gen im Körper eines Säuglings zu verändern, um eine tödliche Mutation zu korrigieren, die ihn zu einem sehr kurzen Leben verurteilt hätte. Dieses Kunststück wurde in nur sechs Monaten erreicht, indem die University of Pennsylvania und das Children's Hospital of Philadelphia in aller Eile ein maßgeschneidertes Gentherapieprotokoll für den neun Monate alten KJ Muldoon erstellten.
„Es ist uns gelungen, in sein Genom einzudringen und den einzigen Fehler in seinem genetischen Material zu korrigieren, der seine Leber daran hinderte, das vom Körper natürlich produzierte Ammoniak auszuscheiden“, erklärt Forscher Kiran Musunuru. Von den drei Milliarden Buchstaben seines DNA-Codes war nur einer für die lebensbedrohliche Krankheit verantwortlich.
Es wurde gezielt mit Lipid-Nanopartikeln umgeschrieben. Die Forscher glauben, dass sie auf diese Weise das Risiko unvorhergesehener Mutationen vermieden haben, die den gesamten DNA-Code verändert hätten. Dieses ausschließlich medizinische Verfahren eröffnet möglicherweise neue Wege zur Behandlung seltener Krankheiten.
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