Distrofia muscular de Duchenne: la terapia génica de Genethon entra en la fase final de ensayo
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Genethon debe encontrar la financiación necesaria para completar la investigación en terapia génica, que costará alrededor de 115 millones de euros. Aquí, durante el diseño y desarrollo de fármacos en los laboratorios de Genethon en Évry-Courcouronnes, en noviembre de 2024. Thierry Thorel / PhotoPQR/Voix du Nord/MaxPPP
El viernes 25 de julio, el laboratorio Généthon recibió la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos para iniciar los ensayos de fase III de su terapia génica. Este es un paso crucial antes de su posible comercialización dentro de cinco años.
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Me suscriboAquejado de distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética que destruye progresivamente los músculos, el pequeño Sacha, de 8 años, estaba condenado a una silla de ruedas. Pero casi tres años después de recibir el tratamiento desarrollado por el laboratorio Généthon, el pequeño rebosa vitalidad. «Verlo hacer travesuras es una verdadera alegría», se alegran sus padres, Hélène Wilhelm y Édouard Villemin.
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