Un bébé sauvé grâce à la réécriture d’une lettre de son ADN
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En seulement six mois, des chercheurs de l’université de Pennsylvanie et de l’hôpital pour enfants de Philadelphie sont parvenus à sauver un bébé de neuf mois en modifiant un de ses gènes.
Pour la toute première fois, des médecins sont parvenus à modifier un gène dans le corps d’un nourrisson, afin de corriger une mutation mortelle qui le condamnait à très brève échéance. Cette prouesse a été réalisée en seulement six mois, l’université de Pennsylvanie et l’hôpital pour enfants de Philadelphie établissant dans l’urgence un protocole de thérapie génique sur mesure pour KJ Muldoon, un bébé de 9 mois.
« Nous avons réussi à pénétrer son génome pour réécrire la seule erreur de son matériel génétique, qui empêchait son foie d’éliminer l’ammoniaque naturellement produite par le corps », explique le chercheur Kiran Musunuru. Sur les 3 milliards de lettres de son code ADN, une seule était à l’origine de la maladie gravissime.
Elle a été spécifiquement ciblée avec des nanoparticules lipidiques pour être réécrite. Les chercheurs pensent ainsi avoir évité les risques de mutation imprévus, qui auraient altéré l’ensemble de son code ADN. Cette procédure, exclusivement médicale, ouvre potentiellement une nouvelle voie pour le traitement des maladies rares.
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