Gizmodo Science Fair : Un traitement à base de cellules souches pour les cornées gravement endommagées
Les scientifiques de Mass Eye and Ear sont les lauréats du Gizmodo Science Fair 2025 pour leurs recherches et développements d'une thérapie expérimentale à base de cellules souches pour les cornées gravement et supposément définitivement endommagées.
La questionLes cellules souches peuvent-elles aider à réparer des lésions oculaires auparavant incurables ?
Les résultatsDans un petit essai mené auprès de 14 patients et publié en mars dernier, les chercheurs ont montré qu'il était possible de prélever des cellules souches de l'œil sain d'une personne et de les utiliser pour reconstituer en toute sécurité la surface de l'autre cornée gravement endommagée.
Dix-huit mois après l'intervention, la quasi-totalité des patients présentaient encore une réponse au moins partielle au traitement et une amélioration de leur vision, tandis que deux tiers d'entre eux ont bénéficié d'une restauration complète de leur surface cornéenne. Aucun effet secondaire grave lié au traitement n'a été signalé.
Pourquoi ils l'ont faitLorsque la cornée, la couche externe transparente de l'œil, est endommagée par une blessure ou une infection, les médecins la traitent souvent par greffe de tissu cornéen sain provenant d'un donneur, aussi appelé greffe de cornée. Mais il arrive qu'une blessure soit si grave qu'elle épuise également les rares cellules souches de surface de la cornée, aussi appelées cellules épithéliales limbiques. Sans ces cellules, les patients présentent des symptômes tels que des démangeaisons, des douleurs, un blanchiment de la cornée et, à terme, une perte de la vision.
L'équipe utilise une approche qui consiste à prélever des cellules souches cornéennes de l'œil sain du patient et à les cultiver en laboratoire. Ces cellules épithéliales limbiques autologues (CALEC) sont ensuite intégrées à un greffon de tissu cellulaire transplanté dans l'autre œil.
« Le déficit en cellules souches cornéennes est l'une des causes les plus fréquentes de cécité dans le monde. Ces cellules souches forment une couche épithéliale cornéenne saine, compatible avec une bonne vision, l'absence de douleur et un simple clignement des yeux confortable », a déclaré à Gizmodo Ula Jurkunas, chef de projet et directeur adjoint du service cornéen de Mass Eye and Ear. « Nous avons donc développé ce type de thérapie par cellules souches pour répondre à un besoin médical non satisfait concernant le déficit en cellules souches et la cécité cornéenne. »
Pourquoi ils sont gagnantsSelon Jurkunas, il n'existe pas de traitement hautement efficace pour les cas les plus graves de déficit en cellules souches limbiques. Le CALEC pourrait donc offrir de l'espoir à de nombreuses personnes qui n'avaient autrement aucune autre option. De plus, comme il utilise les propres cellules souches adultes du patient, il n'y a pas de risque de rejet de la greffe par l'organisme ni d'autres considérations éthiques fréquemment évoquées lors de l'utilisation de cellules souches embryonnaires.
Mais plus encore, cette approche ouvre de nouvelles perspectives dans le monde de la médecine par cellules souches. Selon les chercheurs, il s'agit de la première thérapie par cellules souches de ce type aux États-Unis à être utilisée dans l'œil. Depuis des décennies, les scientifiques étudient les cellules souches comme traitement potentiel de toutes sortes de lésions irréversibles. CALEC et thérapies similaires pourraient bien devenir les premiers exemples concrets de l'efficacité de cette approche.
Et ensuite?Jurkunas et son équipe sont actuellement en discussion avec la Food and Drug Administration (FDA) concernant l'approbation du CALEC, ce qui pourrait nécessiter des données supplémentaires issues d'un essai plus vaste mené sur plusieurs sites de recherche. Ils sont également en pourparlers avec des partenaires commerciaux potentiels pour obtenir une licence pour le traitement et contribuer au financement de la poursuite du développement, y compris un nouvel essai si nécessaire.
En dehors de cela, l’équipe travaille toujours à améliorer la durée de conservation et la fabrication des cellules CALEC, ce qui sera important pour garantir que la thérapie puisse être expédiée sur de plus longues distances.
L'équipeJurkunas a commencé à travailler sur les recherches qui ont donné naissance à CALEC en tant que scientifique junior en 2006, il y a près de 20 ans. Si l'équipe peut faire appel à des partenaires commerciaux pour la dernière étape du développement, le parcours actuel de CALEC, du laboratoire au chevet du patient, s'est notamment déroulé sans aucun financement pharmaceutique. Il a toutefois nécessité la collaboration de nombreux autres chercheurs, notamment ceux du Japon qui ont initialement aidé Jurkunas à apprendre à mieux cultiver les cellules souches en laboratoire.
« L'étude a mobilisé un nombre considérable de chercheurs. Il y a aussi les médecins collaborateurs, Reza Dana, Jia Yin et Lynette Johns ; ils étaient les principaux investigateurs de l'étude [de mars 2025] », a déclaré Jurkunas. « Et il ne s'agit que de Mass Eye and Ear. Nous avons également le Boston Children's Hospital ; Dana Farber ; et le JAEB Center, notre organisme de recherche sous contrat, qui nous a aidés dans l'analyse et la gestion des données, ainsi que pour tout ce qui est nécessaire pour garantir leur intégrité. »
Jurkunas a également souligné que le CALEC n'aurait jamais vu le jour sans le financement fédéral fourni par les National Institutes of Health et le National Eye Institute, le même type de financement qui est désormais menacé par l'administration Trump actuelle.
« Je tiens simplement à rappeler que le NIH soutient les thérapies transformatrices sur le plan médical, c'est-à-dire nouvelles », a-t-elle déclaré. « Nous les concevons, nous y travaillons et nous les développons. »
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