MND hastası, hastalığı yavaşlatacak ilaç konusunda Wes Streeting'e yürek burkan bir çağrıda bulundu

Motor nöron hastalığı olan çaresiz bir anne, Wes Streeting'e yürek burkan bir mesaj göndererek, semptomlarını yavaşlatabilecek çığır açıcı bir tedaviye erişmesine yardımcı olması için yalvardı. 57 yaşındaki Seckin McGuirk'e geçen yıl, tofersen adı verilen yeni bir ilaçla hedeflenebilen SOD1 gen mutasyonundan kaynaklanan bir tür ALS teşhisi kondu. Ancak ilaç NHS'ye ücretsiz olarak sunulmasına rağmen, hiçbir hastane ona erişimi için gereken yatak ve bakımı finanse etmeye yanaşmıyor.

Yaklaşık 40 hastanın bu program kapsamında tofersen aldığı düşünülüyor, ancak yaklaşık 20 hastaya haksız yere erişim hakkı tanınmıyor. Sağlık Bakanı'na, faydalanabilecek herkesin erişimini sağlaması için devreye girmesi çağrısında bulunan Seckin şöyle yazıyor: "Geçen yılki İşçi Partisi konferansında, NHS'nin iki kademeli bir hizmet haline geldiğini söylemiştiniz. Haklısınız. Yoksa neden bazı insanlara tofersen vererek hayatlarını kurtarsın da benim ve aynı durumdaki diğerlerinin hayatını kurtarmasın ki?"

"Her geçen gün MND semptomlarım kötüleşiyor. Gücünüz var. Lütfen kullanın." SOD1 gen mutasyonu, MND vakalarının yaklaşık 50'de birine neden oluyor. Tofersen, toksik proteinlerin üretimini durdurarak etki gösteriyor.

İki hafta önce, yeni ilaçların güvenli ve etkili olup olmadığına karar veren İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından İngiltere'de kullanımı onaylandı.

Ancak Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü'nün, ilacın NHS tarafından rutin olarak reçete edilmesi için yeterince maliyet etkin olup olmadığına karar vermesinin aylar sürmesi bekleniyor.

Bu arada, Tofersen'in üreticisi Biogen, erken erişim programı aracılığıyla tedaviyi NHS'ye ücretsiz olarak sunuyor. Ancak, yalnızca belirli hastaneler programa katılıyor ve hiçbiri bir çocuk annesi Seçkin'i tedavi edebilecek kapasiteye sahip değil.

Hastanede ayda bir kez lomber ponksiyon yapılmasını gerektiren ilacın uygulanması için gereken bakımın, hasta başına yıllık 15.000 ila 30.000 sterline mal olduğu düşünülüyor.

Warwickshire'daki Rugby'den Seckin, Bay Streeting'e doğrudan hitap ederek şunları ekledi: "Her geçen gün, yapabileceğim şeylerin listesi kısalıyor.

"Wes, sana içtenlikle ve tüm kalbimle soruyorum, sen benim yerimde olsaydın ne hissederdin? Ya da karının, annenin, babanın yerinde olsaydın, hatta Allah korusun, kendi çocukların bu yıkıcı hastalıkla karşı karşıya kalsaydı?

"Vücudunuz iflas ediyor, umut var, ancak bu umut bürokrasi, karmaşıklık ve fon eksikliği tarafından engelleniyor. Daha fazla mücadeleye ihtiyacımız yok; NHS'nin bizi desteklemesine, yönlendirmesine ve yanımızda durmasına ihtiyacımız var. Bazılarına yardım teklif edilirken diğerleri geride bırakılmamalı."

İngiltere'nin diğer bölgelerindeki hastalar da ilaca erişmek için can atıyor. Bunlardan biri de Galler'in Pontypridd şehrinden 32 yaşındaki Ellis Millard. Annesi Haziran 2021'de ALS'den öldü ve kendisine Kasım 2023'te teşhis konuldu.

Ellis, tofersen tedavisine başlamayı beklerken durumunun "oldukça hızlı" kötüleştiğini söyledi. İlacın kendisine "biraz umut" vereceğini açıklayan Ellis, şunları ekledi: "Şu anda hâlâ oldukça bağımsızım ama tedaviye başlamazsam bunu kaybedebilirim. Bu, bağımsızlığımı ve yaşam kalitemi koruyabileceğim anlamına geliyor."

"Temel sağlık hizmetlerinden mahrum bırakıldığımı hissediyorum. Bana yardımcı olabilecek bir tedavi var, ama yine de ona ulaşmak için mücadele etmek zorundayım. Bu, ölümcül bir hastalık teşhisi konmasının getirdiği stresle birlikte yaşanan her şeye rağmen böyle."

Seckin'in mesajını okuduğu bir video, Motor Nöron Hastalıkları Derneği tarafından sosyal medyada paylaşılacak. Derneğin etkileşim direktörü Richard Evans, kendisi ve Ellis gibi hastaların "bekleyecek zamanlarının olmadığını" söyledi.

"İnsanların bu ilacı kaçırdığı her gün, MND semptomlarının ilerlediği bir gün daha anlamına geliyor" diye ekledi.

"Tofersen hala serbest ve artık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından lisanslı. Bu hayat kurtarıcı tedaviyi Seçkin'e ve SOD1 MND ile yaşayan 20 kişiye daha uygulayacak kaynakların bulunamamasını kabul edemeyiz.

Sağlık Bakanı Wes Streeting'in müdahale etme yetkisi var. MND ile ilgili Tüm Parti Parlamento Grubu kendisiyle bir toplantı talep etti, kendisini dinlemeye ve bizimle etkileşim kurmaya çağırdık. Umarız şimdi bu güçlü mesajı dikkate alır ve bu şok edici durum daha fazla devam edemez.

Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı sözcüsü şunları söyledi: "Bu Hükümet, MND'li kişiler de dahil olmak üzere nörolojik rahatsızlıkları olan kişilere yönelik bakımı iyileştirmeye ve ihtiyaç duydukları destek ve tedaviyi almalarını sağlamaya kararlıdır."