RFK Jr. apoya la investigación del ARNm, pero no para las vacunas

Este mes, el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. anunció la cancelación de 22 contratos e inversiones por un valor cercano a los 500 millones de dólares como parte de una " desvinculación coordinada " de la investigación sobre vacunas de ARNm. Sin embargo, algunos proyectos que no involucran ARNm ni vacunas se han visto afectados por la purga. Al mismo tiempo, el gobierno ha respaldado discretamente la investigación sobre tratamientos con ARNm para el cáncer y trastornos genéticos.

El secretario del HHS , Robert F. Kennedy Jr., ha desconfiado durante mucho tiempo de las vacunas de ARNm, y en mayo anunció que el HHS ya no recomendaría las vacunas de ARNm contra la COVID-19 para niños sanos y mujeres embarazadas. Ese mismo mes, canceló un contrato de 590 millones de dólares con Moderna, uno de los fabricantes de vacunas de ARNm contra la COVID-19, para una vacuna contra la gripe aviar basada en la misma tecnología. En un video en redes sociales , justificó los últimos recortes diciendo: «El HHS ha determinado que la tecnología de ARNm presenta más riesgos que beneficios para estos virus respiratorios», lo cual contradice la evidencia científica.

“El mayor error es creer que el ARNm es una especie de cosa vudú que introducimos en nuestro cuerpo, que es una molécula mágica venida de Marte”, afirma Jonathan Kagan, inmunólogo de la Facultad de Medicina de Harvard y cofundador de Corner Therapeutics, que desarrolla tratamientos con ARNm para el cáncer.

El ARNm, abreviatura de ARN mensajero, es una molécula presente de forma natural en todas las células del cuerpo. Proporciona instrucciones a la maquinaria celular para producir ciertas proteínas y el cuerpo la utiliza constantemente para funcionar y repararse. Kagan compara el ARNm con una aplicación para la salud humana. Los científicos han descubierto cómo crear versiones sintéticas de la molécula que pueden programarse para producir diferentes tipos de proteínas. Este ARNm personalizado puede administrarse a personas para tratar diversas enfermedades.

“El problema con el ARNm es que su primera aplicación clínica fue el asunto más político del mundo”, dice Kagan, refiriéndose a las vacunas de ARNm contra la COVID-19. “Por lo tanto, la enfermedad quedó confusa en la tecnología”.

Desarrolladas y autorizadas durante el primer gobierno del presidente Donald Trump como parte de la Operación Warp Speed, las vacunas de ARNm contra la COVID-19 utilizan esta molécula para inducir a las células a producir copias de la proteína de la espícula del coronavirus, estimulando así el sistema inmunitario para que cree defensas contra el virus. Estas vacunas fueron fundamentales para reducir las muertes y las hospitalizaciones durante la pandemia, y si bien tienen un perfil de seguridad muy alto, se sabe que causan casos raros de inflamación cardíaca en niños y hombres jóvenes. En junio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó un nuevo etiquetado para las vacunas de ARNm contra la COVID-19 de Moderna y Pfizer para enfatizar este riesgo.

La investigación sobre vacunas de ARNm se ha llevado a cabo durante años , y durante la pandemia se utilizó esta tecnología porque permitía una fabricación más rápida en comparación con los métodos tradicionales de desarrollo de vacunas. La versatilidad del ARNm despertó un gran interés en su uso contra diversas enfermedades, tanto en vacunas como en terapias.

Tras el éxito de las vacunas de ARNm contra la COVID-19, el gobierno estadounidense invirtió más en tecnología de ARNm. Los contratos cancelados, anunciados el 5 de agosto, formaban parte de un programa de la Autoridad de Investigación y Desarrollo Biomédico Avanzado (BARDA), la agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) encargada de desarrollar contramedidas médicas contra pandemias y otras amenazas para la salud pública. Entre los proyectos cancelados se encuentran algunos que no trabajaban con ARNm ni en el desarrollo de vacunas.

Uno de los beneficiarios previstos, Tiba Biotech, tenía un contrato de 750.000 dólares con BARDA, cuyo vencimiento estaba previsto para el 30 de octubre. La empresa estaba desarrollando un tratamiento basado en ARNi para la gripe H1N1, también conocida como gripe porcina. ARNi es la abreviatura de interferencia de ARN y se refiere a pequeños fragmentos de ARN que pueden inhibir la producción de proteínas específicas. Este enfoque ha sido ampliamente estudiado y existen varios fármacos basados en ARNi en el mercado. El primero se aprobó en 2018 para tratar el daño nervioso causado por una enfermedad rara llamada amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina.

La cancelación del contrato sorprendió a Tiba, que recibió una orden de suspensión de obras el 5 de agosto que no mencionaba la finalización de las actividades de desarrollo de la vacuna de ARNm de BARDA. «Nuestro proyecto no implica el desarrollo de un producto de ARNm y es un producto terapéutico, no una vacuna», declaró Jasdave Chahal, director científico de Tiba, por correo electrónico.

Los contratos gubernamentales suelen incluir hitos específicos que los contratistas deben alcanzar para recibir financiación y avanzar con sus proyectos. Tiba afirma que su proyecto ha cumplido sus objetivos hasta el momento y está próximo a completarse.

Entre los contratos cancelados también se encontraba una subvención de 750.000 dólares a la Universidad Emory para convertir un tratamiento antiviral basado en ARNm para la gripe y la COVID-19 en una formulación de polvo seco inhalable. El proyecto no incluía el desarrollo de una vacuna. «Lamentablemente, no tenemos mucha información que ofrecer sobre la cancelación de la subvención», declaró a WIRED el portavoz de Emory, Brian Katzowitz, en un correo electrónico.

Los recortes son consistentes con el deseo de Kennedy de despriorizar la investigación en enfermedades infecciosas, aunque los expertos han advertido que podrían dejar a Estados Unidos más vulnerable a futuras pandemias.

A pesar de la reducción de la investigación sobre enfermedades infecciosas relacionadas con el ARN, la administración ha expresado entusiasmo por algunas investigaciones no relacionadas con el Covid que involucran al ARNm.

En enero, poco después de asumir el cargo, el presidente Trump anunció una empresa conjunta entre OpenAI, Oracle y SoftBank, llamada Stargate, para invertir hasta 500 000 millones de dólares en infraestructura de IA. En aquel momento, el director ejecutivo de Oracle, Larry Ellison, destacó el potencial de la IA para crear vacunas personalizadas contra el cáncer basadas en ARNm.

En un artículo de opinión publicado el 12 de agosto en The Washington Post, el director de los Institutos Nacionales de Salud, Jay Bhattacharya, reconoció la promesa del ARNm. «No cuestiono su potencial. En el futuro, podría generar avances en el tratamiento de enfermedades como el cáncer, y el Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) continúa invirtiendo en investigación continua sobre aplicaciones en oncología y otras enfermedades complejas», escribió.

A diferencia de su jefe, Bhattacharya afirma no creer que las vacunas de ARNm hayan causado daños masivos. Sin embargo, afirma que la razón para detener la investigación sobre vacunas de ARNm es que la plataforma ha perdido la confianza del público, una justificación que difiere de la de Kennedy.

Sin embargo, el ARNm puede tener mayor aceptación cuando se trata de tratar a pacientes muy enfermos con trastornos genéticos.

A principios de este año, los reguladores de la FDA dieron luz verde a un tratamiento de edición genética personalizado para un bebé llamado KJ Muldoon, que padece una enfermedad hepática rara y potencialmente mortal. Creado en tan solo seis meses, utiliza ARNm para administrar los componentes de edición genética a su hígado. Fue la primera vez que un tratamiento de edición genética personalizado se utilizó con éxito para tratar a un paciente.

En junio, el comisionado de la FDA, Marty Makary, elogió el logro en su podcast , calificándolo de "una especie de gran victoria para la ciencia médica", y en una mesa redonda de la FDA, Makary dijo que la agencia continuará facilitando el proceso regulatorio para este tipo de productos.

Los investigadores responsables del tratamiento de edición genética personalizada planean utilizar el mismo enfoque para más pacientes y recientemente se reunieron con la FDA para hablar sobre una propuesta de ensayo clínico. "La FDA recibió la propuesta con gran satisfacción y nos dio luz verde para continuar con nuestro trabajo", afirma Kiran Musunuru, profesor de investigación traslacional de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Infantil de Filadelfia.

El equipo se reunirá nuevamente con la FDA dentro de uno o dos meses para discutir la posibilidad de ampliar el concepto de la plataforma más allá de una sola enfermedad o un solo gen a un grupo más amplio de trastornos. "Ya veremos cómo resulta", afirma.